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Ascendis Pharma A / S recibe la designación huérfana por TransCon ™ PTH para el tratamiento del hipoparatiroidismo en Europa Nasdaq: ASND

COPENHAGUE, Dinamarca, 23 de octubre de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND), una empresa biofarmacéutica que utiliza sus innovadoras tecnologías TransCon para abordar las necesidades médicas insatisfechas, anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha recibió la designación huérfana a TransCon PTH para el tratamiento del hipoparatiroidismo (HP).

TransCon PTH es un profármaco de acción prolongada de la hormona paratiroidea (PTH) en investigación, que se administra una vez al día y que se está desarrollando para el tratamiento de HP en adultos, que está diseñado para reemplazar la PTH a niveles fisiológicos durante 24 horas al día para abordar tanto los síntomas a corto plazo como Complicaciones a largo plazo de HP. Actualmente, el estándar de atención para la HP es el calcio y la vitamina D activa (calcitriol o alfacalcidol).1

“Esta designación de la CE para TransCon PTH reconoce la necesidad en Europa de una terapia de reemplazo hormonal que pueda mejorar los síntomas, las complicaciones a largo plazo y la calidad de vida de las personas con HP”, dijo Dana Pizzuti, MD, Vicepresidente Senior de Ascendis Pharma Operaciones de desarrollo. “Recientemente presentamos una enmienda IND para la fase 3 del ensayo PaTHway de TransCon PTH basada en los comentarios de las autoridades reguladoras de EE. UU. Y Europa y presentaremos solicitudes de ensayos clínicos europeos a finales de este año. Estos importantes pasos subrayan nuestro compromiso de desarrollar terapias novedosas que aborden las necesidades médicas insatisfechas y mejoren la vida de las personas en todo el mundo «.

La designación huérfana se concede a las terapias destinadas al tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad que pone en peligro la vida o que es crónicamente debilitante, que no afecta a más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE) y para la que no se dispone de una terapia satisfactoria. También se debe esperar que el medicamento proporcione un beneficio significativo a los afectados por la afección. Los medicamentos huérfanos tienen 10 años de exclusividad comercial después de recibir la autorización de comercialización en la UE y la designación respalda el reembolso futuro y el acceso a nuevas terapias. Bajo ciertas condiciones, la exclusividad comercial para indicaciones pediátricas puede extenderse por dos años más.

TransCon PTH recibió la designación de medicamento huérfano (ODD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. En junio de 2018.

Acerca del hipoparatiroidismo (HP)2, 3,4,5,6,7

El hipoparatiroidismo (HP) es un trastorno endocrino poco común caracterizado por niveles insuficientes de hormona paratiroidea (PTH), lo que resulta en niveles bajos de calcio y niveles elevados de fosfato en la sangre. La HP afecta a aproximadamente 200.000 pacientes en los Estados Unidos, Europa, Japón y Corea del Sur, la mayoría de los cuales desarrollan la enfermedad después de un daño o extirpación accidental de las glándulas paratiroides durante una cirugía de tiroides. Los pacientes a menudo experimentan una disminución de la calidad de vida. A corto plazo, los síntomas incluyen debilidad, calambres musculares intensos (tetania), sensaciones anormales como hormigueo, ardor y entumecimiento (parestesia), pérdida de memoria, deterioro del juicio y dolor de cabeza. A largo plazo, este complejo trastorno puede aumentar el riesgo de complicaciones importantes, como depósitos de calcio extraesqueléticos que se producen dentro del cerebro, el cristalino del ojo y los riñones, lo que puede provocar un deterioro de la función renal.

Hasta hace poco, la HP se encontraba entre los pocos estados de insuficiencia hormonal que no se trataban mediante el reemplazo de la hormona faltante. El tratamiento estándar con análogos activos de vitamina D y suplementos de calcio no controla completamente la enfermedad y puede contribuir al riesgo de enfermedad renal. Como resultado, los pacientes con HP tienen un riesgo estimado de 4 a 8 veces mayor de enfermedad renal en comparación con los controles sanos.

Acerca de la plataforma tecnológica TransCon ™

TransCon se refiere a «conjugación transitoria». La plataforma patentada TransCon es una tecnología innovadora para crear nuevas terapias que están diseñadas para optimizar potencialmente el efecto terapéutico, incluida la eficacia, la seguridad y la frecuencia de dosificación. Las moléculas TransCon tienen tres componentes: un fármaco original no modificado, un portador inerte que lo protege y un enlazador que se une temporalmente a los dos. Cuando se une, el portador inactiva y protege al fármaco original del aclaramiento. Cuando se inyecta en el cuerpo, las condiciones fisiológicas (p. Ej., PH y temperatura) inician la liberación del fármaco original activo no modificado de una manera predecible. Debido a que el fármaco original no ha sido modificado, se espera que se mantenga su modo de acción original. Las tecnologías TransCon se pueden aplicar ampliamente a una proteína, péptido o molécula pequeña en múltiples áreas terapéuticas, y se pueden usar de forma sistémica o local.

Acerca de Ascendis Pharma A / S

Ascendis Pharma está aplicando su tecnología de plataforma innovadora para construir una empresa biofarmacéutica líder, totalmente integrada, centrada en marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes. Guiada por sus valores fundamentales de pacientes, ciencia y pasión, la empresa utiliza sus tecnologías TransCon ™ para crear terapias nuevas y potencialmente las mejores de su clase.

Ascendis Pharma tiene actualmente una cartera de tres productos candidatos independientes de endocrinología para enfermedades raras en desarrollo clínico y está promoviendo la oncología como su segunda área terapéutica de enfoque. La compañía continúa expandiéndose a áreas terapéuticas adicionales para abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes.

Ascendis tiene su sede en Copenhague, Dinamarca, con oficinas adicionales en Heidelberg y Berlín, Alemania, y en Palo Alto y Redwood City, California.

Para mayor información por favor visite www.ascendispharma.com.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro que implican riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, que no sean declaraciones de hechos históricos, incluidas en este comunicado de prensa con respecto a las operaciones, planes y objetivos de gestión futuros de Ascendis son declaraciones a futuro. Ejemplos de tales declaraciones incluyen, pero no se limitan a, declaraciones relacionadas con (i) los planes de Ascendis para comenzar su fase 3 de prueba PaTHway con TransCon PTH este año, (ii) la capacidad de Ascendis para aplicar su tecnología de plataforma para construir un líder, empresa biofarmacéutica totalmente integrada, (iii) la cartera de productos de Ascendis y la expansión a áreas terapéuticas adicionales, y (iv) las expectativas de Ascendis con respecto a su capacidad para utilizar sus tecnologías TransCon para crear terapias nuevas y potencialmente las mejores de su clase. Es posible que Ascendis no logre realmente los planes, lleve a cabo las intenciones o cumpla con las expectativas o proyecciones reveladas en las declaraciones prospectivas y usted no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones, expectativas y proyecciones reveladas en las declaraciones a futuro. Varios factores importantes podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de las declaraciones prospectivas que hace Ascendis, incluyendo lo siguiente: resultados imprevistos de seguridad o eficacia en sus programas de oncología, TransCon hGH, TransCon PTH y TransCon CNP u otros programas de desarrollo; gastos imprevistos relacionados con el desarrollo y potencial comercialización de sus programas de oncología, TransCon hGH, TransCon PTH y TransCon CNP u otros programas de desarrollo, gastos de venta, generales y administrativos, otros gastos de investigación y desarrollo y el negocio de Ascendis en general; retrasos en el desarrollo de sus programas de oncología, TransCon hGH, TransCon PTH y TransCon CNP u otros programas de desarrollo relacionados con la fabricación, requisitos reglamentarios, velocidad de reclutamiento de pacientes u otros retrasos imprevistos; dependencia de terceros fabricantes para suministrar el fármaco de estudio para los estudios clínicos planificados; La capacidad de Ascendis para obtener fondos adicionales, si es necesario, para respaldar sus actividades comerciales y los efectos en su negocio de la pandemia mundial de COVID-19. Para obtener una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados ​​en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ascendis en general, consulte el suplemento del prospecto de Ascendis presentado el 9 de julio de 2020 y Los informes actuales y futuros de Ascendis presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC), incluido su Informe Anual en el Formulario 20-F presentado ante la SEC el 3 de abril de 2020. Las declaraciones prospectivas no reflejan la impacto potencial de cualquier futura concesión de licencias, colaboraciones, adquisiciones, fusiones, disposiciones, empresas conjuntas o inversiones que Ascendis pueda celebrar o realizar. Ascendis no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, excepto según lo requiera la ley.

Ascendis, Ascendis Pharma, el logotipo de Ascendis Pharma, el logotipo de la empresa y TransCon son marcas comerciales propiedad de Ascendis Pharma Group. © Octubre 2020 Ascendis Pharma A / S.


1
Bollerslev y col. Euro J Endo 2015, 173 (2): G1-G20.
2 Mannstadt M y col. Reseñas de la naturaleza 2017, 3: 17055
3 Investigación sobre la experiencia del paciente de Ascendis Pharma HP.
4 Hadker N, et al. Endo Pract. 2014, 20 (7): 671-679.
5 Powers J, et al. J Bone Miner Res 2013, 28: 2570-2576.
6 Mitchell DM y col. J Clin Endocrinol Metab 2012, 97 (12): 4507-4514
7 Underbjerg L, et al. J Bone Miner Res 2013, 28: 2277-2285.

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