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Investigadores de cáncer pediátrico reciben 1,3 millones de dólares para estudiar un tratamiento preciso para el neuroblastoma | Noticias

FILADELFIA, 16 de noviembre de 2020 / PRNewswire / – Hoy en día el Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP) y Gustave Roussy, un instituto de investigación del cáncer con sede en Francia, recibieron una subvención de un grupo de organizaciones benéficas de investigación clínica sobre neuroblastoma lideradas por Solving Kids ‘Cancer UK y Solving Kids’ Cancer (EE. UU.) ensayos desarrollados por Children’s Oncology Group (COG) y The International Society of Pediatric Oncology Europe Neuroblastoma Group (SIOPEN). Esta es la primera colaboración entre los consorcios de cáncer pediátrico de América del Norte y Europa centrados en el neuroblastoma. La subvención, distribuida en un período de cuatro años, se dividirá entre CHOP y Gustave Roussy.

Los socios de caridad adicionales que proporcionan los fondos de investigación incluyen Band of Parents, Joining Against Cancer in Kids (JACK), Ronan Thompson Foundation, Wade’s Army y Zoé4life.

Yael Mossé, MD, un médico científico que se enfoca en el neuroblastoma en el Centro de Cáncer de CHOP, codirigirá esta colaboración con el COG y Dominique Valteau-Couanet, MD, PhD, el jefe de división de Oncología Pediátrica en Gustave Roussy.

«Esta emocionante colaboración es un paso importante en el desarrollo de mejores tratamientos para los niños con neuroblastoma», dijo el Dr. Mossé. «La FDA ha aprobado solo un nuevo medicamento para el neuroblastoma en los últimos 30 años. Esperamos que esta colaboración entre investigadores norteamericanos y europeos traiga más terapias dirigidas a los niños recién diagnosticados con esta enfermedad».

«Esta colaboración nos permitirá evaluar una terapia dirigida por adelantado en combinación con el tratamiento estándar desarrollado por COG y SIOPEN para niños con neuroblastoma de alto riesgo. Es una oportunidad única para demostrar el impacto de tales terapias dirigidas en esta enfermedad», dijo Dr. Valteau-Couanet. “La colaboración es el resultado de una relación de confianza desarrollada entre nuestros dos grupos durante la última década. Este ensayo es el primer paso de una colaboración que ayudará a responder preguntas que de otra manera no podrían resolverse”.

El neuroblastoma es el cáncer pediátrico más común diagnosticado en la infancia, con aproximadamente el 90 por ciento de los niños con la enfermedad diagnosticada antes de los cinco años. En Norteamérica y Europa, a unos 1.500 niños se les diagnostica cada año un neuroblastoma gravemente maligno y de alto riesgo, que requiere un tratamiento intenso y agotador. Menos de la mitad de las personas con enfermedades de alto riesgo viven más de cinco años después del diagnóstico, y las que sobreviven a menudo sufren efectos secundarios de por vida, como pérdida auditiva, problemas de aprendizaje y cánceres malignos secundarios.

Con el fin de desarrollar un tratamiento más eficaz y menos tóxico para el neuroblastoma, los ensayos clínicos desarrollados dentro del COG y SIOPEN se centrarán en mutaciones en el ALK oncogén, que se encuentra en el 14 por ciento o más de los pacientes con neuroblastoma recién diagnosticado y recientemente se ha relacionado con las recaídas de la enfermedad. A través de una asociación con Pfizer Pharmaceuticals y los nuevos enfoques para la terapia del neuroblastoma (NANT), los investigadores de CHOP dirigidos por el laboratorio de Mossé han descubierto un producto altamente específico y potente. ALK inhibidor, lorlatinib, un fármaco que se utiliza actualmente para tratar el cáncer de pulmón que impediría las actividades pro-cancerígenas de estos ALK mutaciones y potencialmente tienen un impacto significativo en pacientes con neuroblastoma.

En los ensayos clínicos de fase 3 paralelos dentro del COG en Norteamérica y SIOPEN en Europa, los investigadores esperan usar lorlatinib para mejorar sustancialmente la supervivencia de los pacientes con neuroblastoma de alto riesgo recién diagnosticado cuyos tumores albergan un ALK mutación genética. La colaboración, conocida como TITAN: Transatlantic Integration Targeting ALK in Neuroblastoma, implicará la evaluación simultánea de la adición de lorlatinib a los regímenes de tratamiento de neuroblastoma de alto riesgo del COG y SIOPEN, fusionando los datos con el objetivo de acelerar la aprobación de lorlatinib si el fármaco es eficaz. .

«Este es un paso histórico en la investigación clínica para niños con neuroblastoma», dijo Andy Pearson, MD, presidente del Consejo Asesor Científico del Reino Unido de Solving Kids ‘Cancer, que gestionó el proceso de revisión y concesión de subvenciones. «Con el cáncer pediátrico con una financiación enormemente insuficiente en comparación con el cáncer de adultos, existe una necesidad urgente de tratamientos innovadores para los cánceres infantiles más difíciles de curar, como el neuroblastoma. Este ensayo tiene el potencial de acelerar el descubrimiento de un nuevo tratamiento y sentar las bases para futuras colaboraciones de esta naturaleza «.

Acerca del Hospital de Niños de Filadelfia: Hospital de Niños de Filadelfia fue fundado en 1855 como el primer hospital pediátrico del país. A través de su compromiso de larga data de brindar una atención excepcional al paciente, capacitar a las nuevas generaciones de profesionales de la salud pediátrica y ser pionero en iniciativas de investigación importantes, Children’s Hospital ha fomentado muchos descubrimientos que han beneficiado a los niños de todo el mundo. Su programa de investigación pediátrica se encuentra entre los más grandes del país. Además, sus exclusivos programas de atención y servicio público centrados en la familia le han otorgado al hospital de 595 camas el reconocimiento como uno de los principales defensores de los niños y adolescentes. Para obtener más información, visite http://www.chop.edu

Acerca de Gustave Roussy: Gustave Roussy, un centro de cáncer líder en Europa, cubre toda la gama de conocimientos especializados en el mundo de la oncología y está totalmente comprometido con la atención de los pacientes. Su personal de 3.100 profesionales se dedica a la atención al paciente, la investigación y la docencia. El Departamento de Cáncer Infantil y Adolescente de Gustave Roussy fue el primer departamento dedicado a la oncología pediátrica en Francia. Su equipo pediátrico se dedica a la atención centrada en el paciente y la familia y a la investigación clínica y traslacional. Los médicos participan activamente en protocolos y programas de investigación nacionales e internacionales que mejoran significativamente los resultados de los pacientes pediátricos con cáncer. Visite https://www.gustaveroussy.fr/en

Contacto: Jennifer Lee
Hospital de Niños de Filadelfia
(267) 426-6084
LEEJ41@chop.edu

por Europa:
Claire Parisel
Gustave Roussy
+33 1 42 11 50 59
claire.parisel@gustaveroussy.fr

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