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Vertex Triple Combo, Kaftrio, aprobado para pacientes con FQ en Europa

La Comisión Europea (CE) aprobó Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con Kalydeco (ivacaftor) para tratar la fibrosis quística (FQ) en personas mayores de 12 años que tienen dos mutaciones F508del o una mutación F508del y una mutación de función mínima en el CFTR gene.

La decisión sigue a un dictamen positivo, que respalda la aprobación, del Comité de Medicamentos de Uso Humano, una rama de la Agencia Europea de Medicamentos.

Kaftrio, que está aprobado y comercializado en los EE. UU. Como Trikafta, fue desarrollado por Vertex Pharmaceuticals.

«Hoy es un día importante para las personas con FQ, sus familias y Vertex, y nos acerca un paso más hacia nuestro objetivo final de descubrir y desarrollar tratamientos para todos los pacientes con FQ», Reshma Kewalramani, MD, CEO y presidente de Vertex , dijo en un comunicado de prensa.

La FQ es causada por mutaciones en el gen. CFTR (fibrosis quística regulador de la conductancia transmembrana), que codifica una proteína del mismo nombre. Muchas mutaciones diferentes en CFTR puede causar FQ; el más común es F508del – una eliminación de un solo aminoácido de la proteína CFTR que hace que esta proteína se pliegue incorrectamente y se degrade antes de que pueda alcanzar la superficie de la célula, donde normalmente funciona.

Según Vertex, hasta 10.000 personas en Europa de 12 años o más tienen FQ caracterizada por una mutación F508del y una mutación de función mínima, o una mutación en la que la proteína CFTR resultante funciona mínimamente. La combinación triple recientemente aprobada es la primera terapia que funciona sobre la causa subyacente de la FQ que se aprueba para estas personas.

Se encuentra al menos una mutación F508del en aproximadamente el 90% de todos los pacientes con FQ.

Kaftrio consta de múltiples moduladores de CFTR, que actúan sobre la proteína CFTR para que pueda funcionar correctamente, ya sea provocando que la proteína se doble correctamente o ayudándola a llegar a la superficie de la célula.

La aprobación de la CE se basó en datos de dos ensayos clínicos de fase 3: AURORA F / MF (NCT03525444) y AURORA F / F (NCT03525548). Los resultados de los ensayos mostraron que Kaftrio mejoró significativamente la función pulmonar y redujo las exacerbaciones pulmonares en pacientes con dos mutaciones F508del (F / F) o una F508del y una mutación de función mínima (F / MF). Los resultados también mostraron que el tratamiento fue generalmente bien tolerado.

“Los datos clínicos mostraron mejoras significativas en la función pulmonar y otras medidas importantes, como los niveles de cloruro en el sudor y la calidad de vida medida por la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R, en pacientes tratados con la terapia de combinación triple. Ahora espero ver el impacto de la medicina en la práctica clínica ”, dijo Harry Heijerman, MD, PhD, profesor del Centro Médico de la Universidad de Utrecht.

Vertex ha establecido varios acuerdos para permitir el acceso a Kaftrio a través de programas de salud pública después de la aprobación de la CE, es decir, en el Reino Unido (incluidos Inglaterra, Escocia, Gales e Irlanda del Norte), Dinamarca y la República de Irlanda. También existen disposiciones para el acceso en otros países.

La compañía espera que los pacientes elegibles tengan acceso a Kaftrio «en las próximas semanas» y está trabajando con los organismos reguladores y gubernamentales para garantizar el acceso.

“Me gustaría agradecer a nuestros científicos dedicados, así como a los investigadores del estudio ya las personas con FQ que participaron en nuestros ensayos clínicos para permitir que este medicamento innovador sea aprobado en Europa hoy. Sin su compromiso, este hito no hubiera sido posible ”, agregó Kewalramani.

Marisa, escritora científica, tiene una maestría en Patología Celular y Molecular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Se especializa en biología, inmunología y genética del cáncer. Marisa comenzó a trabajar con BioNews en 2018 y ha escrito sobre ciencia y salud para SelfHacked y la Genetics Society of America. También escribe / compone musicales y entrena el club de esgrima de la Universidad de Pittsburgh.

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Patrícia tiene su doctorado en Microbiología Médica y Enfermedades Infecciosas del Centro Médico de la Universidad de Leiden en Leiden, Países Bajos. Estudió Biología Aplicada en la Universidade do Minho y fue investigadora postdoctoral en el Instituto de Medicina Molecular de Lisboa, Portugal. Su trabajo se ha centrado en los rasgos genéticos moleculares de agentes infecciosos como virus y parásitos.



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